Carla Hollak maakt zich boos dat veel middelen „zomaar in het arsenaal van een dokter worden gegooid”.
Foto Niels Blekemolen
N.B. Het kan zijn dat elementen ontbreken aan deze printversie.
Interview
Carla Hollak | hoogleraar metabole ziekten Geneesmiddelen die patiënten kunnen helpen die een zeldzame ziekte hebben, komen vaak traag beschikbaar. Het web van regels is taai.
Veelbelovende nieuwe middelen die kunnen helpen tegen zeer zeldzame ziekten komen vaak moeizaam beschikbaar voor patiënten. Artsen, verzekeraars, patiënten en de overheid verzonnen samen een nieuwe manier om zulke weesgeneesmiddelen tegen niet-oncologische ziekten sneller bij patiënten te krijgen: het Orphan Drug Access Protocol (ODAP). Vanaf deze maand gaan ze proefdraaien met lumarisan, tegen een zeldzame nierziekte.
Een van de drijvende krachten achter het project is Carla Hollak, hoogleraar metabole ziekten in het Amsterdam UMC. Ze is initiatiefnemer van het platform Medicijn voor de Maatschappij, dat zich hardmaakt voor medicijnen voor zeldzame ziekten, en nu de regie heeft over de testfase. Al dertig jaar probeert Hollak beetje bij beetje door het taaie web van regelgeving rondom weesgeneesmiddelen heen te breken, vertelt ze aan de telefoon. „Ik heb goede hoop dat ODAP een nieuwe vorm van toelatingstrajecten kan worden.”
Waardoor duurt het zo lang voor een patiënt een middel kan krijgen?
„Na de goedkeuring door het Europese Medicijnagentschap EMA moet zo’n weesgeneesmiddel in iedere lidstaat door een uitvoerig beoordelingsproces heen. In Nederland wordt een middel pas vergoed vanuit de basisverzekering als de effectiviteit en de veiligheid voldoende bewezen is. En er wordt gekeken naar de kosten. Zijn die meer dan tien miljoen per jaar, dan beoordeelt de overheid – het Zorginstituut – of het middel effectief is en past binnen het bestaande arsenaal. Maar zijn de kosten lager, dan moeten de zorgverzekeraars dat doen.”
De fabrikant heeft het toch al getest?
„Ja, maar dat zijn vaak kortdurende studies, waarin er binnen zes of twaalf maanden een verbetering is gezien. Of dat bij chronische patiënten na vijf of tien jaar ook leidt tot een betere overleving, of minder complicaties, is dan nog niet bekend. Daarbij is vaak de prijs ontzettend hoog, soms wel een half miljoen per patiënt per jaar. Hierdoor worstelt men met de goedkeuring.
„Alle belanghebbenden zijn hier ontevreden over. De patiënten, de dokters, de verzekeraars, de overheid en de fabrikanten. Je wilt van die geneesmiddelen weten hoe ze ingezet moet worden, voor welke patiënt, op welk moment in het ziekteverloop. Daarom moeten we gegevens verzamelen.”
Patiënten die lumasiran krijgen, hebben minder van die giftige stof in hun urine
Jullie doen in feite een vervolgstudie?
„Het is geen studie, maar een strategie. De behandelende medische experts maken een protocol. We definiëren bij welke groep patiënten we binnen een vastgestelde periode verbetering verwachten, en welke, en wanneer we de behandeling moeten starten en stoppen. Dan geven we het middel en wordt per individuele patiënt gekeken of er een respons is.”
Hoe ziet de proef met het middel lumasiran eruit?
„Lumasiran is een weesgeneesmiddel tegen primaire hyperoxalurie type 1, een zeer zeldzame erfelijke nierziekte. Er zijn ongeveer zeventig patiënten in Nederland, een deel van hen heeft dit middel waarschijnlijk nodig. Bij deze ziekte werkt een enzym in de lever niet goed. Hierdoor ontstaat een giftige afvalstof die tot nierstenen en nierfalen leidt. Patiënten die lumasiran krijgen, hebben minder van die giftige stof in hun urine. Het is nog niet bekend of dit ook leidt tot minder nierschade, en of het nog iets bijdraagt als er al veel schade aan de nieren is. Dat willen we uitzoeken.
„Elke patiënt wordt besproken in een landelijk multidisciplinair overleg. Daar wordt bepaald wie in aanmerking komt. Er zijn drie fases met elk andere prijsafspraken. Eerst krijgen patiënten van wie nog niet bekend is of ze goed reageren op het middel. Dat is tegen een onderhandelde prijs met de fabrikant waarin die onzekerheid is meegenomen. Als een patiënt goed reageert krijg je fase twee, dat is tegen een andere prijs. Na vijf jaar maken we een finale analyse, om een oordeel te kunnen geven over bij wie het middel effectief is, en hoe we het kunnen inzetten. Dan kan een nieuwe prijsonderhandeling plaatsvinden tussen verzekeraars en fabrikant.”
Ook dat traject van beoordeling en prijsonderhandelingen duurt soms te lang
Waarom maakt u zich hier hard voor?
„Al in jaren 1990 kwam ik in aanraking met peperdure geneesmiddelen tegen stofwisselingsziekten, zoals rond 2000 voor de ziekte van Fabry. We wisten er nog ontzettend weinig over, maar ze werden gewoon vergoed. De verantwoordelijkheid komt dan bij jou als dokter te liggen – het standaard gebruik is niet voor elke patiënt geschikt. Wij hebben toen een protocol ontwikkeld voor individueel gepast gebruik, en in de internationale gegevens van bijna 600 Fabry-patiënten ontdekt dat je daarmee uitstekende resultaten kunt bereiken, én heel veel kosten besparen.
„Ik ben me ermee bezig blijven houden. Uit boosheid, dat zo veel onvolwassen middelen zomaar in het arsenaal van een dokter worden gegooid met de mededeling ‘zoek het lekker uit’.”
Wanneer is de missie geslaagd?
„Als we met alle partijen tot een soepel proces komen, zodat veelbelovende nieuwe weesgeneesmiddelen snel en gecontroleerd de weg naar de patiënt weten te vinden, en we tegelijkertijd veel beter zicht krijgen op hoe die middelen werken. En ik hoop persoonlijk dat we een soortgelijk systeem ook kunnen gaan gebruiken bij nieuwe middelen boven de 10 miljoen, die de overheid beoordeelt. Ook dat traject van beoordeling en prijsonderhandelingen duurt soms te lang.
„Belangrijk is dat de expertisecentra voor zeldzame ziekten financiële ondersteuning krijgen. Dat is nu binnen ODAP geregeld.”
