Nierpatiënt hoeft medicijn niet levenslang in te nemen


Eculizumab Tijdens een studie bleek dat een kuur van drie maanden voor de meeste mensen met de zeldzame ziekte aHUS voldoende is.

Levenslang gebruik van het geneesmiddel eculizumab door mensen met de zeldzame nierziekte aHUS is vaak niet nodig.
Levenslang gebruik van het geneesmiddel eculizumab door mensen met de zeldzame nierziekte aHUS is vaak niet nodig.

Foto Marcus Brandt/EPA

Levenslang gebruik van het geneesmiddel eculizumab door mensen met de zeldzame nierziekte aHUS is vaak niet nodig. Bij de meeste patiënten volstaat een kuur van drie maanden. Dat concluderen artsen van het Radboudumc in Nijmegen op basis van een vijfjarige studie, in samenwerking met de andere UMC’s. Eculizumab is één van de duurste medicijnen in Nederland: het kost jaarlijks zo’n 450.000 euro per patiënt. Omdat de fabrikant levenslang gebruik voorschrijft, wordt met deze studie 50 miljoen euro bespaard.

Bij patiënten met aHUS ontstaan kleine bloedstolsels in de bloedvaten van de nieren. Zonder behandeling raken deze ernstig beschadigd, met nierfalen tot gevolg. Jaarlijks krijgen zo’n vijf tot tien mensen in Nederland deze diagnose. Sinds 2012 is er voor eculizumab, dat stolsels voorkomt. Het wordt via een infuus toegediend. Volgens het advies van de fabrikant moet dat een leven lang iedere twee weken gebeuren.

Omdat het middel zo kostbaar is – eculizumab staat op plek zeven in de ranglijst duurste medicijnen – wilde de overheid in 2016 stoppen met de vergoeding. Dankzij het Radboudumc, in samenwerking met de Nierpatiënten Vereniging, kwam er een voorlopige vergoeding, mits patiënten deelnamen aan het onderzoek.

Het Radboudumc volgde onder meer 21 patiënten. Bij 4 van hen keerde de ziekte terug. Zij kregen binnen 48 uur opnieuw het geneesmiddel. Er is bij deze patiënten geen sprake van klinische schade, aldus de onderzoekers.

Ook andere medicijnen

De onderzoekers pleiten ervoor dat meer dure medicijnen en hun richtlijnen onder de loep genomen worden. De Nederlandse Zorgautoriteit stelde deze zomer vast dat uitgaven aan geneesmiddelen zo hard stijgen dat andere medisch-specialistische zorg wordt verdrongen. Nefroloog Jacques Wetzels, die samen met kindernefrologe Nicole van de Kar en arts-onderzoeker Romy Bouwmeester betrokken is bij de studie, zegt: „Fabrikanten maken zelf een richtlijn voor medicijngebruik. Die willen liever niet minder gebruik, die willen geld verdienen.”

Wetzels zegt dat de discussie over dure geneesmiddelen gevoerd moet worden. Artsen en patiënten namen een risico. Van de Kar: „Internationaal werd met argusogen naar ons en de patiënten gekeken. ‘Spelen jullie geen Russisch roulette met jullie nieren?’ werd tegen een patiënt gezegd.”

Margreet de Vries is de moeder van Rosa (9), die in 2014 doodziek werd. Dankzij een oplettende arts kreeg zij de juiste diagnose Lees ook: Slikken of stikken? Het kan ook anders

De Vries: „Ze heeft het ternauwernood overleefd.” Rosa heeft nu al vier jaar geen kuur meer nodig. Waarom het gezin meewerkte aan deze aanpak? „Ik vind het afschuwelijk dat de farmaceutische industrie zoveel geld aan de ziekte van ons kind verdient.”

Maar wat net zo zwaar weegt, zegt ze, is dat het belastend is om iedere twee weken een halve dag in het ziekenhuis door te brengen. Ook zijn er bijwerkingen, zoals een verhoogde kans op hersenvliesontsteking. De Vries zegt alert te blijven, maar dat het waardevol is dat ze nu „uit het zorgcircuit” zijn. „We hebben nu een kind met een ziekte, maar geen ziek kind.”